Bệnh nhân xơ cứng teo cơ một bên (ALS) nhận được liều thấp nhất của trị liệu tế bào Kadimastem, AstroRx, đã giảm đáng kể tiến triển bệnh trong ba hoặc bốn tháng sau khi điều trị, cập nhật kết quả từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 của công ty.
Tuy nhiên, trong những tháng tiếp theo, bệnh đã xấu đi với tốc độ tương tự như trước khi điều trị, cho thấy rằng dùng liều lặp lại hoặc liều cao hơn - cả hai đều được thử nghiệm trong thử nghiệm đang diễn ra - có thể làm tăng hiệu quả của AstroRx.
Không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị hoặc độc tính giới hạn liều được báo cáo ở nhóm bệnh nhân đầu tiên ít nhất sáu tháng sau khi điều trị, cho thấy rằng liều thấp nhất (100 triệu tế bào) là an toàn và dung nạp tốt.
“Những kết quả này trên một nhóm nhỏ bệnh nhân thuộc nhóm thử nghiệm đầu tiên được điều trị bằng 100 triệu tế bào AstroRx rất đáng khích lệ, vì việc điều trị dường như an toàn,” theo ông Marc Gotkine, MD, khoa thần kinh tại Trung tâm y tế Hadassah, Jerusalem, cho biết trong một thông cáo báo chí.
Gotkine, người nghiên cứu chính của thử nghiệm cho biết, “sau khi hoàn thành 6 tháng theo dõi, phân tích dữ liệu ban đầu được trình bày cho chúng tôi dường như chứng minh lợi ích hiệu quả nhất thời kéo dài trong 3 tháng 4 điều trị sau điều trị. Thử nghiệm hiện đang tiếp tục với liều cao hơn và tiêm lặp lại.”
AstroRx là một liệu pháp tế bào được tạo thành từ các tế bào hình sao trưởng thành, khỏe mạnh, là những tế bào hình sao của hệ thần kinh trung ương thường duy trì môi trường não khỏe mạnh nhưng bất thường ở bệnh nhân ALS, góp phần vào sự tiến triển của bệnh.
Liệu pháp ngoài luồng có nguồn gốc từ tế bào gốc phôi người và dự kiến sẽ bù đắp cho tế bào hình sao bị bệnh, ngăn ngừa mất tế bào thần kinh vận động khi tiêm vào dịch não tủy bệnh nhân.
Các nghiên cứu trên động vật cho thấy AstroRx an toàn và có thể trì hoãn khởi phát ALS, duy trì chức năng cơ bắp và tăng khả năng sống sót. Điều này đã khiến công ty công nghệ sinh học ở Israel mở một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 / 2a (NCT03482050) đánh giá các liều AstroRx leo thang ở bệnh nhân ALS.
Nghiên cứu mở nhãn hiệu đang được tiến hành tại Trung tâm y tế Hadassah Ein-Kerem và dự kiến sẽ tuyển 21 người mắc bệnh ở giai đoạn đầu. Tuyển dụng đang diễn ra.
Mục tiêu chính là xác định sự an toàn và khả năng dung nạp của trị liệu. Các biện pháp thứ yếu bao gồm thay đổi ở bệnh nhân Điểm số xếp hạng chức năng ALS được sửa đổi (ALSFRS-R), sức mạnh cơ hô hấp, sức mạnh nắm tay, sức mạnh cơ bắp chân tay và chất lượng cuộc sống.
Công ty đã chia sẻ dữ liệu từ năm bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm, tất cả họ đều được truyền 100 triệu tế bào - liều AstroRx thấp nhất được thử nghiệm - và được theo dõi ít nhất sáu tháng sau khi điều trị.
Sau khi xác nhận sự an toàn của điều trị, các nhà nghiên cứu đã đánh giá hiệu quả và thời gian hiệu quả điều trị - được đo thông qua thay đổi điểm ALSFRS-R, bao gồm lời nói, nuốt, mặc quần áo và vệ sinh, trong số các chức năng hàng ngày khác.
Trong ba tháng trước khi điều trị AstroRx, điểm ALSFRS-R của bệnh nhân giảm 0,87 điểm mỗi tháng, trung bình, tình trạng chức năng giảm tương tự như mô tả trong các nghiên cứu ALS trước đây.
Tuy nhiên, trong ba tháng sau khi điều trị, ALSFRS-R đã tăng trung bình 0,26 điểm mỗi tháng, cho thấy khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày của bệnh nhân tăng lên trong giai đoạn này.
Các nhà nghiên cứu cũng kiểm tra sự thay đổi ALSFRS-R trung bình ở bốn, năm và sáu tháng sau khi điều trị. Mặc dù tốc độ tiến triển của bệnh vẫn thấp hơn đáng kể trong bốn tháng đầu so với trước khi điều trị (với mức giảm trung bình 0,32 điểm mỗi tháng), vào lúc năm và sáu tháng, nó tương tự như giai đoạn tiền điều trị.
Điều đó cho thấy liều AstroRx này chỉ có hiệu quả trong khoảng thời gian ba hoặc bốn tháng, sau đó bệnh nhân thấy bệnh của họ xấu đi với tốc độ tương tự như trước khi điều trị.
Rami Epstein, CEO của Kadimastem cho biết, “Chúng tôi rất được khuyến khích bởi kết quả cuối cùng của nhóm A, chứng minh AstroRx mang lại lợi ích lâm sàng có ý nghĩa về mặt thang điểm đánh giá ALSFRS-R. Chúng tôi mong muốn tiếp tục nghiên cứu, đánh giá lợi ích lâu dài tiềm năng của chế độ liều cao hơn cũng như việc sử dụng lặp lại liệu pháp tế bào đột phá của chúng tôi.”
Thử nghiệm hiện đang đánh giá liều điều trị cao hơn (250 triệu tế bào) ở một nhóm năm bệnh nhân khác, tất cả đều đã được ghi danh. Kadimastem đã tuyển dụng bệnh nhân đầu tiên vào nhóm thứ ba sẽ nhận được hai mũi tiêm AstroRx gồm 100 triệu tế bào, cách nhau hai đến ba tháng.
Kết quả từ nhóm thứ hai và thứ ba dự kiến vào tháng 8 và nửa đầu năm 2021, theo thứ tự định sẵn. Trong khi chờ kết quả an toàn và hiệu quả tích cực, một nhóm thứ tư sẽ nhận được hai mũi tiêm 250 triệu tế bào.
“Từ khi ở đoàn hệ A, đáp ứng lâm sàng đã được chứng minh rõ ràng là kéo dài ít nhất 3 tháng sau khi tiêm tế bào, đoàn hệ B sẽ bao gồm một liều tế bào cao hơn và đoàn hệ C sẽ bao gồm tiêm liên tục trong khoảng 3 tháng”, Michel Revel, MD, Tiến sĩ, người sáng lập và giám đốc khoa học của Kadimastem cho hay. “Cả hai đoàn hệ B và C giữ lời hứa tiềm năng cho một phản ứng kéo dài. Hồ sơ an toàn tích cực cũng cho phép chúng tôi kiểm tra AstroRx trong các bệnh thoái hóa thần kinh khác”
Nguồn: https://alsnewstoday.com/2020/01/13/astrorx-daily-functions-als-patients-trial-results/
Hana-Med sưu tầm và dịch